La terapia genética: La nueva era contra el cáncer recibe un empuje de la FDA

La terapia genética – una nueva frontera emergente en la lucha contra el cáncer – ha avanzado a otra etapa crucial con la aprobación por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA por sus siglas en inglés) este mes de un tratamiento que reprograma el propio sistema inmunológico de una persona para destruir las células cancerosas.

La FDA le dio la luz verde al tratamiento llamado Yescarta, el cual ha sido recomendado para adultos con un cierto tipo de cáncer de la sangre llamado “linfoma difuso de células B grandes”. Es también la primera terapia genética para ciertos tipos de linfoma no-Hodgkin (NHL por sus siglas en inglés).

Esta es la segunda aprobación por la FDA de un tratamiento de terapia genética – o “inmunoterapia” – en los pasados tres meses. La primera aprobación ocurrió a finales de agosto cuando una agencia de los Estados Unidos le dio la luz verde a Kymriah, un tratamiento para ciertos pacientes pediátricos y adultos jóvenes con una forma de leucemia linfocítica (ALL por sus siglas en inglés). La FDA ha clasificado esto como una acción histórica la cual marcará el comienzo de una nueva frontera de innovación médica”.

Terapias genéticas que se enfocan en los cánceres de la sangre

Ambas terapias genéticas aprobadas tratan los “cánceres de la sangre” que afectan la producción y la función de las células sanguíneas de ciertos individuos quienes no han respondido a otras opciones de tratamiento. La mayoría de estos cánceres comienzan en la médula ósea donde se produce la sangre. En la mayoría de los cánceres de la sangre, el desarrollo normal de las células sanguíneas es interrumpido por un crecimiento de células sanguíneas anormales.

“Es un emocionante comienzo a un nuevo tratamiento que se está expandiendo muy rápidamente”, afirmó  Guenther Koehne, M.D., Ph.D., jefe de Trasplantes de Sangre y Médula y de Hematología Oncológica en Miami Cancer Institute. Otros objetivos de cáncer están siendo examinados. Pero el éxito y las tasas de respuesta que ya han sido observadas en TODOS los casos aquí en los Estados Unidos y en el exterior son bastante impresionantes. Y las tasas de respuesta a esta nueva inmunoterapia para NHL también han sido impresionantes”.

A pesar de las aprobaciones por la FDA y el creciente optimismo en cuanto a las terapias genéticas personalizadas para combatir algunos tipos de cánceres de la sangre, aún hay mucho que aprender de los ensayos clínicos adicionales y del desarrollo de distintas terapias genéticas enfocadas en otros tipos de cáncer. Además, los costos de estas inmunoterapias se suman a cientos de miles de dólares. Sin embargo, los costos deben disminuir con el uso más amplio de la inmunoterapia y más cooperación entre las empresas farmacéuticas y las compañías de seguro.

“Queremos establecer opciones de inmunoterapia en Miami Cancer Institute en el futuro cercano”, dijo el Dr. Koehne. “De otro modo, muchos de estos pacientes de ALL y de NHL que están siendo tratados con estas terapias tendrían muy pocas opciones de tratamiento”.

Las tasas más altas de remisión otorgadas a muchos de estos pacientes de inmunoterapia permiten que puedan considerarse otras opciones posiblemente a largo plazo, tales como los trasplantes de médula, según él.

Cada dosis de Yescarta, la terapia genética que fue aprobada más recientemente por la FDA, es un tratamiento personalizado que utiliza el propio sistema inmunológico del paciente para ayudar a combatir el linfoma. También se conoce como “terapia con células T que expresan receptores quiméricos” o terapia CAR-T. Las células T del paciente, que son un tipo de glóbulos blancos, son recogidas y modificadas genéticamente para incluir un nuevo marcador que destruye las células del linfoma. Una vez las células son modificadas, son inyectadas de vuelta en el cuerpo del paciente.

La aprobación de Yescarta el pasado 18 de octubre, “marca otro hito en el desarrollo de una paradigma científica completamente nueva para el tratamiento de las enfermedades serias. En sólo pocas décadas, la terapia genética ha evolucionado desde un concepto prometedor, hasta una práctica solución para los tipos de cáncer mortales y mayormente intratables”, afirmó el Comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, M.D.

Para adultos con pocas opciones

La terapia genética celular Yescarta es para pacientes adultos con ciertos tipos de linfoma de células B grandes quienes no han respondido o han sufrido una recaída luego de por lo menos dos otros tipos de tratamiento. En un ensayo clínico a nivel nacional, de los 101 pacientes que se sometieron al tratamiento con CAR-T, un 84 por ciento de estos respondieron bien, y un 54 por ciento de estos vieron una respuesta total y pasaron a la remisión.

La FDA reconoce el ímpetu de los tratamientos de terapia genética para combatir ciertos tipos de cáncer y la agencia dice que “está comprometida a apoyar y a ayudar a acelerar el desarrollo de estos productos”. La agencia dijo la semana pasada que pronto publicará “una política integral para dictar cómo van a apoyar el desarrollo de la medicina regenerativa basada en las células”. Esa política ayudará a clarificar cómo la FDA acelerará las aprobaciones de este tipo de terapia genética mientras mantienen su misión de apoyar el desarrollo eficaz de tratamientos seguros y efectivos que promuevan estas nuevas plataformas científicas”, según Gottlieb, comisionado de la FDA.

El linfoma no-Hodgkin (NHL) y la leucemia linfocítica aguda (ALL) son tipos de cáncer de la sangre que afectan el sistema linfático.

NHL es un cáncer que comienza en los glóbulos blancos llamados linfocitos, los cuales forman parte del sistema inmunológico del cuerpo. Hay distintos tipos de linfoma que pueden desarrollarse de cada tipo de linfocito, basado en cuán maduras estén las células cuando se ponen cancerosas y en otros factores. El tejido linfático se encuentra en muchos lugares del cuerpo. El National Cancer Institute estima que habrán 72,000 nuevos casos de NHL diagnosticados en el 2017, y un estimado de 20,000 muertes relacionadas con NHL. Eso representa alrededor de un 3 por ciento de todas las muertes por cáncer.

ALL es el cáncer pediátrico más común, ocurriendo cuando la médula ósea fabrica demasiados linfocitos inmaduros.

“En general, esta es una plataforma muy prometedora para combatir las células cancerosas”, dice el Dr. Koehne. “Los investigadores están trabajando para poder identificar otros marcadores en otros tipos de cáncer, incluso mirando hacia los tumores sólidos, para expandir las inmunoterapias con estas células CAT-T”.

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